Eine multizentrische, randomisierte, adaptive, doppelblinde, plazebo-kontrollierte klinische Phase II Studie zur Prüfung der Wirkung und Sicherheit von Olesoxime (TRO19622) bei 3-25 Jahre alten Patienten mit Spinaler Muskelatrophie (SMA).

Die Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine selten genetische Erkrankung auf Grund von Mutationen im SMN-1-Gens mit einer Inzidenz von 1:6.500 pro Neugeborenes. SMA führt zum Schwund von Nerven im Rückenmark und somit zu einer generalisierten Muskelschwäche. Es gibt insgesamt drei Untergruppen der SMA, welche sich im Schweregrad der Muskelschwäche und im Zeitpunkt des Auftretens der Erkrankung unterscheiden. Die Erkrankung kann individuell sehr unterschiedlich verlaufen.

Ziele des Forschungsvorhabens

• Evaluierung der Wirksamkeit von Olesoxime versus Plazebo über 24 Monate bei Patienten mit SMA.
• Evaluierung der Sicherheit und Verträglichkeit, sowie der Pharmakokinetik der Studienmedikation.

Studienteilnahme

Die Studie hat bereits begonnen und die Rekrutierung läuft.

In Frage kommen Patienten mit genetischen Veränderungen im SMN-1-Gens; zwischen 3 und 25 Jahre sind, bestimmte Muskelkraftwerte haben, u.a. Wie bei solchen Studien erforderlich bekommen nicht alle Patienten das Medikament, sondern einige Patienten auch ein Scheinmedikament (Placebo).

Die Anreisekosten und die Kosten für alle Studienverfahren werden übernommen. Die Zahl der Studienteilnehmer ist begrenzt, deshalb setzen Sie sich bei Interesse bitte möglichst bald mit einem der Studienzentren in Verbindung. Erst dann kann geklärt werden, ob eine Studienteilnahme möglich ist.

Ihre Teilnahme an dieser Studie ist komplett freiwillig. Sie alleine entscheiden, ob Sie an ihr teilnehmen möchten oder nicht. Jederzeit sind Sie in der Lage auch ohne Angabe von Gründen wieder von der Studienbeteiligung zurückzutreten. Eine Entscheidung gegen die Studienteilnahme, sowie ein späteres Zurücktreten wird zu keinem Zeitpunkt einen Effekt auf Ihre ärztliche Betreuung haben.

Diese Studie dauert 24 Monate.

Entscheiden Sie sich für die Teilnahme an der Studie, werden wir Ihr Kind bei uns weiter untersuchen.

• Während der Studie werden regelmäßig körperliche Untersuchungen durchgeführt und die wichtigsten Laborparameter aus dem Blut und Urin bestimmt.
• Es werden zu bestimmten Zeitpunkten ein EKG, ein EMG, die Lungenfunktion und verschiedene Tests zur Bestimmung der Muskelkraft durchgeführt.
• Mehr Informationen zu den Untersuchungen werden wir Ihnen in einem persönlichen Aufklärungsgespräch mitteilen.

Weitere Informationen

Ludwig-Maximilians Universität München
Prüfärzte: Frau Prof. Dr. Maggie Walter, Herr Prof. Dr. Müller-Felber, Herr Dr. Joachim Schessl, Frau Dr. Olivia Schreiber
Studienkoordination: Frau Thiele
Friedrich-Baur-Institut und Dr.-von-Hauner´sches Kinderspital
Ziemssenstr. 1a
80336 München
Simone.Thiele.bitte.entfernen@med.uni-muenchen.bitte.entfernen.de
Tel. +49 89 5160 7451
Fax +49 89 5160 7402