MD-NET Teilprojekt R17

Ziel der Studie

Untersuchung der Effektivität und Verträglichkeit von Cyclosporin A (CsA) bei der Behandlung der DMD, alleine und in Kombination mit Prednison. Eine progressionsabschwächende Wirkung von Prednison kann bei dieser Erkrankung heute als gesichert gelten. Durch Reduktion der Prednisondosis (intermittierende Gabe) kann die Nebenwirkungshäufigkeit reduziert werden, dabei ist aber eine geringere Wirkung zu befürchten. CsA ist das einzige nicht-steroidale Immunsuppressivum, welches in zwei offenen Studien eine Steigerung der Kraft bei DMD gezeigt hat. In einem ersten Studienabschnitt wird geprüft, ob CsA in Monotherapie kurzfristig die Kraft verbessern kann. Im zweiten Abschnitt wird geprüft, ob CsA langfristig den kraftschonenden Effekt von intermittierendem Prednison verbessern kann.

Studiendesign

Doppelblind, randomisiert, plazebokontrolliert, multizentrisch

Aktueller Stand

Durch die Unterstützung vieler betroffener Familien und zahlreicher Kollegen konnte das MD-NET bis Februar 2007 die geplante Zahl von 150 Patienten in die Studie einschließen. Ab sofort können deshalb keine weiteren Patienten mehr in die Studie aufgenommen werden.

Falls Sie dennoch Interesse an einer medikamentösen Therapie der Muskeldystrophie Duchenne haben, nehmen Sie bitte Kontakt mit Ihrem betreuenden Arzt oder einem Muskelzentrum auf. Grundsätzlich ist eine Therapie z. B. mit Kortison auch außerhalb dieser Studie möglich.

Da die Untersuchungen aus wissenschaftlichen Gründen bis zum Studienende „blind“ durchgeführt werden müssen (weder der Patient noch der Arzt wissen, welches Kind Medikament oder Placebo erhält), können wir über die Wirkung von Cyclosporin A bei Knaben mit DMD noch nichts sagen.

Im Rahmen der Studie dauert die Behandlung insgesamt 15 Monate, so dass die Behandlung bei den letzten Patienten im Sommer 2008 abgeschlossen sein wird. Danach werden die Ergebnisse aus den verschiedenen Studienzentren zusammengetragen und statistisch analysiert. Mit den endgültigen Ergebnissen ist also etwa Ende 2008 zu rechnen.

Teilnehmende Zentren

• Universitätsklinikum Freiburg, Prof. Dr. R. Korinthenberg
• Universitätsklinikum Basel (CH), Prof. Dr. Lütschg
• Universitätsklinikum Berlin, Prof. Dr. Ch. Hübner
• Universitätsklinikum Dresden, Dr. G. Heubner
• Universitätsklinikum Essen, Prof. Dr. Th. Voit
• Universitätsklinikum Göttingen, Prof. Dr. E. Wilichowski
• Universitätsklinikum Kiel, Prof. Dr. U. Stephani
• Universitätsklinikum Mainz, Prof. Dr. B. Reitter
• Universitätsklinikum München, Prof. Müller-Felber
• Städtische Kliniken Neuss, Dr. U. Schara

Kontakt

Ansprechpartner für die Durchführung im Friedrich-Baur-Institut:
Prof. Dr. Wolfgang Müller-Felber
Simone Thiele

Weitere Ansprechpartner:
Prof. Dr. Rudolf Korinthenberg (Leiter Klinische Prüfung)
Dr. med. Janbernd Kirschner (Studienkoordinator)
Klinik II: Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen
Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
Universitätsklinikum Freiburg
Mathildenstr. 1
D-79106 Freiburg
Tel.: +49 761/270 4315
Fax: +49 761/270 4475
janbernd.kirschner.bitte.entfernen@uniklinik-freiburg.bitte.entfernen.de

Weitere Informationen

• Website des MD-NET